者体内,正常基因表达取代有基因突变的有病基因。经过几十年的发展,曲曲折折,还发生过几起试验致人类被试死亡的事件,最终,fda于2017年批准了第一种基因治疗药物luxturna,用以治疗一种罕见的遗传性失明。此后,至少有9种基因疗法在美国上市,用于治疗某些类型的癌症和一些遗传性孤儿病。
端粒酶的功能被发现后,湾区生物科技公司geroncorporation的科学家于1990年代初绘制出了人类端粒酶的基因图谱。这一团队的领导者名叫billandrews,数年后,他设计了一种病毒,可以在人体内表达端粒酶。这些病毒就是注入pa
ish体内的病毒载体。
“我当时不知道她是要打给自己的。”andrews在接受sata采访时如是说。然而,2015年pa
ish接受注射了andrews设计的病毒载体后,两人立刻开始筹划在bioviva名下开设海外基因治疗诊所。到2017年,两人的计划逐渐夭折,andrews将他的技术转让给了另一家公司libellagenetherapeutics。
起初,libella公司尝试招募患者,参加其端粒酶基因疗法的付费试验。公司称试验会在印度进行,治疗中晚期阿尔茨海默症。在2019年的一次采访中,libella首席执行官jeffmathis告诉stat记者,首位患者的预期治疗费用为1100万美元。
不过这个试验似乎最后泡汤了。libella公司转而尝试在哥伦比亚开展小规模端粒修复试验,每位患者收取100万美元的基因治疗费用。在《麻省理工科技评论》(mittechnologyreview)2019年的采访中,公司高管称他们已经招募了两名患者;但是在最新的stat采访中,andrews表示还没有人接受过这一治疗。
在此期间,bioviva的业务转向了生物信息学,为那些赞助研究的公司分析试验数据。其最大的合作伙伴是integratedhealthsystems(一体化健康系统,简称ihs)。ihs是一个中介系统,将患者介绍给在美国境外行医的、愿意提供未经验证的试验性疗法的医生。在社交媒体上,ihs自称有“一群基因治疗专家”。而在ihs的官网上,仅列有一位医生——一个叫做的放射科医生,他也是bioviva公司的首席医疗官,还在墨西哥城经营着一家“williams癌症研究所”(williamscancerinstitute),开设癌症免疫治疗业务。
williams使用试验性疗法的前科相当久远。2012年,他成立了一家名为precisionstemcell的公司,向绝望的患者提供未经验证的干细胞疗法,治疗范围涵盖了脊髓损伤、渐冻症(als),甚至儿童遗传性失明。同年,明尼苏达大学(universi