没有提供试验材料：“我们没有能力制造载体。”她说，她的小组所扮演的角色是分析6个病人的治疗数据。
加州生物技术公司virovek供应着全美大多数科研机构所需的腺伴随病毒载体（aav），有没有可能是它？stat前往询问它是否为ihs或williams的任何一项试验提供材料，virovek也没有回应。
通常，fda对基因疗法所用的载体也有很高的要求。载体的生产工艺是一个成功的基因疗法的重要部分。载体的纯度和完整性直接影响基因疗法效果和毒性。生物科技公司solidbioscience有一项针对杜氏肌营养不良症的基因疗法，临床出现严重副作用被fda暂停将近一年，直到他们改进了病毒载体的生产工艺，才被批准重新开始临床试验。
不知道病毒载体的来源，这6位患者得到的安全保障更加微渺了。
但试验的主办者们并不在意这些。最重要的是，他们马上就要有数据了。
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ish说，她的小组已经对这批患者跟踪了8个月，她希望六月初能与公众分享这8个月的数据结果。
andrews无法掩饰心中的欢喜：“我渴望看到数据。”尽管他现在已经是bioviva的竞争对手，但他希望现在能看到他的理念成真。
相比之下，church显得较为谨慎。他很清楚，“目前端粒酶疗法只在动物身上有效”，这项技术是否成熟到可以在人身上使用，还是个很复杂的问题。学界最大的担忧是端粒酶能够把健康的细胞转化为无限分裂的恶性细胞，导致癌症。同时，他的谨慎伴随着乐观：“我认为问题还是在于端粒酶。我不会掩饰问题，我不确定现在能不能用于人，但是快了。很快了。”
这位资深基因工程学家也应该很清楚，如果动物实验的结果都能在人身上轻易重复，现有的大部分疾病早就被攻克了。要证明一种药物对人安全有效，必须经过严谨的临床试验，不是随便给几个人试试就能下结论的。