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中国的评价如何?
除了上jama去公开联名发表详细的反对意见的医学专家,也有这样上媒体公开表态的临床医生——“如果fda过批biogen的阿兹海默病疗法,我不会给它开处方。”
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这位医生在文章中表示,不但自己不会开这个药,自己周围的同行也不愿意开。他同时指出,这种可能无效的药物,会让患者停止参加更多的新药研发,而只满足于服用这种“新药”。
这是一种比较刚猛的表态姿态,也有医生在jama文章下语带讥讽地评论,“你们写得真好,麻烦拿去给fda看看,告诉他们‘遵从科学(followthescience)’”。
当然,面对庞大的患者需求,也并非所有的医生都持如此反对的态度。
目前,aducanumab在中国尚未过批上市,但是,aducanumab在中国也在进行iii期临床试验。“医学界”从其中一个承担临床试验的三甲医院神经科了解到,由于长期无药可用,医生和患者对于新药十分的渴求和期待,参与并负责部分临床试验的医生告诉“医学界”,他认为试验结果会是比较好的,这个药物是有效的。
同时,这位医生告诉“医学界”,他也认为gv-971是有效的,并在临床上积极使用。gv-971是2019年年底轰动一时的中国原创研发新药,2019年11月2日,中国国家药品监督管理局有条件批准“九期一”作为国家i类新药上市,用于轻度至中度阿兹海默病,改善患者认知功能,并于12月29日正式在我国上市。
如果说aducanumab依赖单一假说机制,gv-971的机制可更为“全面”,据其据研发人员介绍,“gv-971通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β-淀粉样蛋白沉积和tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍”——炎症假说、β-淀粉样蛋白假说和tau蛋白假说,热门假说中一下覆盖了三种,而aducanumab的机制只依赖于β-淀粉样蛋白假说这“区区”一种。
“医学界”走访该医院的神经科记忆门诊,了解到,患者及家庭对gv-971确实十分渴求,上市不久gv-971一度断货,处方开出来后由于缺货不能立刻拿到药,使得患者的求药欲望更加激烈。
目前,临床上阿兹海默病可使用药物并不多,对病症的改善也十分有限,许多情绪障碍和精神病性症状需要对症药物来控制。许多患者到了疾病后期,甚至不认得家人,不知道冷暖,大冷天光着身子,不知道饥饱,如果自行进食,会由于感觉不到饱腹感而不断进食,发生生命危险。
有一名医生这样告诉“医学界”,阿兹海默病病情进展到后期,对患者来说,每一天都是在孤独、恐慌和痛苦中度过的,不论外界如何的去照护他她,对患者本